Paragraphe 4430000

a)

1. La spécialité fait l’objet d’un remboursement si elle est utilisée pour le traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients présentant un diagnostic confirmé de mucopolysaccharidose de type II (MPS II ou maladie de Hunter), dont le diagnostic a été confirmé à la fois par un déficit en iduronate-2-sulphatase dans des fibroblastes (biopsie de la peau) ou dans des leucocytes, et par un test ADN génétique qui démontre que le gène dépisté est muté.

1.1 Le remboursement ne peut être accordé que pour autant que le tableau clinique montre une atteinte documentée d’au moins deux des systèmes d’organes suivants :

1. Coeur : affection valvulaire avec valves épaissies.

2. Squelette et tissu conjonctif : contractures ; restrictions de mouvement (entre autres : épaules et doigts) ; dysplasie du squelette de type dysostoses multiplex, retard de croissance ;

3. Respiratoire : infections chroniques des voies respiratoires supérieures, affection pulmonaire restrictive et obstructive.

4. Foie : hépato(-spléno)mégalie.

5. Intestinal : diarrhée chronique.

6. Système nerveux périphérique : surdité neurosensorielle, syndrome du canal carpien.

1.2 En outre, le remboursement n’est jamais accordé si :

1. L’espérance de vie du patient est inférieure à 6 mois ou

2. Le tableau clinique montre un retard psychique et / ou mental, défini comme :

- Bayley mental < 50 (de 0 à 42 mois) ou

- WIPPSI < 50 (4 à 7 ans) ou

- WISC < 50 (à partir de 7 ans) ou

- WAIS < 50 (à partir de 16 ans)

2. Cette autorisation de remboursement peut ensuite être renouvelée par périodes de 6 mois, sur base des modalités visées au point d) ci-dessous.

3. De plus, ce renouvellement de l’autorisation de remboursement ne sera pas accordée dans les cas suivants :

3.1 Absence d’adhérence au traitement.

3.2 La maladie a continué à progresser et il y a peu de perspective que le traitement ait un effet favorable.

3.3 Déclin cognitif progressif, tel que défini sous 1.2. et attesté cliniquement.

3.4 Développement de complications représentant un danger pour la vie, y compris des réactions graves associées à la perfusion, non contrôlées par des autres moyens.

b) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d’une posologie maximum limitée à 1 perfusion par semaine à raison de 0,5 mg/kg de poids corporel (maximum 52 perfusions par an).

c) Le remboursement est conditionné par la fourniture préalable au médecin-conseil de tous les protocoles des examens établis pour documenter le tableau clinique, auxquels est joint dans tous les cas un formulaire de demande dont le modèle est repris à l’annexe A du présent paragraphe. Le modèle repris à l’annexe A doit être signé et dûment complété par le médecin spécialiste attaché à un Centre reconnu dans le cadre des Conventions de rééducation de bénéficiaires souffrant d’une maladie métabolique monogénique héréditaire rare.

En complétant ainsi ce formulaire aux rubriques ad hoc, le médecin spécialiste susvisé, simultanément :

1. Mentionne les éléments relatifs au diagnostic.

2. Mentionne les éléments relatifs au tableau clinique visé au point a) ci-dessus, tel qu’il est constaté au moment de chaque demande de renouvellement de l’autorisation. A cet effet, le médecin spécialiste susvisé fournit à chaque demande de renouvellement, un bilan fonctionnel comprenant au moins les éléments repris ci-après, dont il s’engage à assurer ensuite le suivi au moins annuellement, en vue de pouvoir documenter à chaque demande l’évolution fonctionnelle des différents systèmes chez le patient concerné :

2.1 Tests psychométriques (détermination du QI : celle-ci se fera au moins annuellement jusqu’à l’âge de 7 ans et tous les 2 ans à partir de 7 ans).

2.2 Capacité fonctionnelle pulmonaire via la réalisation des EFR (à partir de l’âge de 5 ans).

2.3 Capacité fonctionnelle cardiaque via la réalisation d’une échographie bidimensionnelle.

2.4 Quantification paramétrée du volume hépatosplénique via une imagerie démonstrative (CT scan ou IRM) en cas d’hépatosplénomégalie; une imagerie confirmant le volume normal dans les autres cas.

2.5 Quantification paramétrée de l’amplitude des mouvements des petites et des grandes articulations des membres.

2.6 Données longitudinales anthropométriques : taille et poids, ainsi que périmètre crânien.

2.7 Paramètres biochimiques : MPS urinaire (qualitatif et quantitatif), ainsi que les tests rénaux et hépatiques.

2.8 Bilan auditif via un audiogramme.

3. Mentionne les éléments permettant :

3.1 D’identifier le Centre reconnu susvisé auquel il est attaché.

3.2 D’identifier le pharmacien hospitalier de référence, collaborant avec le Centre mentionné.

4. S’engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve confirmant les éléments attestés.

5. S’engage à collaborer, en application du point f) ci-dessous, à l’enregistrement et la collecte des données codées relatives à l’évolution et au devenir du patient concerné.

6. Fournit, sur base, entre autres, de la situation actuelle du patient vis-à-vis des points décrits en a)3 ainsi que de l’évolution fonctionnelle des différents systèmes visés au point d)2., une motivation clinique explicite au souhait de prolonger le traitement chez le patient concerné.

7. Atteste les éléments nécessaires pour garantir l’exécution des dispositions visées au point c) ci-dessus.

d) Le remboursement est autorisé par le médecin-conseil par périodes de 6 mois, en application de la procédure visée aux articles 7, 8 et 9 de l’arrêté royal du 6 décembre 2018 relatif aux règles subordonnant le remboursement des médicaments orphelins et des spécialités pharmaceutiques remboursables dans le cadre d’une maladie rare à une appréciation du Collège de médecins concerné, établi par le Roi en application de l’article 35bis, § 10 de la Loi relative à l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités coordonnée le 14 juillet 1994.

Sans préjudice des dispositions prévues par la procédure susvisée, le médecin-conseil, en cas de décision positive :

1. Attribue au bénéficiaire concerné un numéro spécifique, unique, codé de façon à rendre impossible l’identification du bénéficiaire par des tiers. Dans ce numéro doit figurer l’identification de l’organisme assureur ainsi que les dates de début et de fin de période autorisée.

2. Communique au médecin demandeur susvisé le numéro unique attribué à son patient, ainsi que les dates de début et de fin de la période autorisée.

3. Communique au pharmacien hospitalier visé au point d) 3.2 ci-dessus, un document sur lequel figure l’identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de la période autorisée.

e) Le remboursement ne peut être accordé que si le pharmacien concerné dispose, préalablement à la dispensation d’une copie du document visé au point d) 3. A cet effet, le pharmacien dispensateur doit joindre cette attestation ou cette copie à la facture intégrée individuelle du patient concerné.

f) Afin de permettre à la Commission de Remboursement des Médicaments d’exécuter les missions définies à l’article 29bis et 35bis de la Loi, notamment en ce qui concerne une modification ultérieure de l’inscription de la spécialité pharmaceutique, le remboursement de la spécialité est accordé pour autant que des données codées, relatives à l’évolution et au devenir des bénéficiaires recevant ce remboursement, puissent être enregistrées et puissent faire l’objet d’une évaluation. Les modalités relatives à la nature des données, à l’enregistrement, à la collecte et à l’évaluation sont fixées par le Ministre sur la proposition de la Commission de Remboursement des Médicaments après avis de la Commission de la protection de la vie privée.