Paragraphe 14120000

Principe actif : Vosoritide

a) Indication : Achondroplasie

b) Type de demande :

1. Première demande :

I. Age : >= 4 mois

ii. ET Contrôle de paramètre : Pas de fusion épiphysaire

iii. ET Contrôle des valeurs de laboratoires :

a) Test génétique : diagnostic d'achondroplasie

iv. ET Demandeur :

a) Médecin-spécialiste

1. Attaché à un Centre de Génétique Humaine ou de Diagnostic Moléculaire

b) OU Médecin-spécialiste en pédiatrie

1. Attaché à un hôpital universitaire

v. ET Durée de validité maximale de l’autorisation : 360 jours

vi. ET Quantité maximale autorisée : 432 mg

2. OU Prolongation :

i. Contrôle des paramètres pour confirmation de l’efficacité :

a) Vitesse de croissance : >= 1,5 cm/an

ii. ET Demandeur :

a) Médecin-spécialiste

1. Attaché à un Centre de Génétique Humaine ou de Diagnostic Moléculaire

b) OU Médecin-spécialiste en pédiatrie

1. Attaché à un hôpital universitaire

iii. ET Durée de validité maximale de l’autorisation : 360 jours

iv. ET Quantité maximale autorisée : 432 mg

c) Stopping rules :

1. Vitesse de croissance < 1,5 cm/an

2. OU Fusion épiphysaire