Paragraphe 13620000

a) La spécialité pharmaceutique à base d’acoramidis fait l’objet d’un remboursement si elle est administrée, pour le traitement de l’amylose à transthyrétine de type sauvage ou héréditaire chez le bénéficiaire adulte présentant une cardiomyopathie (ATTR-CM). A l’instauration du traitement, les conditions suivantes doivent être remplies :

1. Le diagnostic d'ATTR-CM a été confirmé sur la base des tests suivants :

1.1 Une électrophorèse immunofixante du sérum et de l'urine pour exclure le diagnostic d'amylose AL.

1.2 ET une confirmation par l'une des techniques suivantes :

1.2.1 Une scintigraphie osseuse avec un radiotraceur (99m^Tc-PYP, 99m^Tc-DPD ou 99m^Tc-HMDP).

1.2.2 OU une analyse immunohistochimique avec un anticorps TTR ou spectrométrie de masse sur un échantillon de biopsie cardiaque afin de démontrer la présence de la protéine précurseur TTR.

1.2.3 OU un test immunohistologique effectué sur un échantillon de biopsie cardiaque démontrant un dépôt amyloïde par coloration au rouge Congo ou au bleu alcian.

1.3 ET il s’agit d’un bénéficiaire qui souffre au début du traitement d’un dysfonctionnement cardiaque conformément :

- NYHA classe I.

- ou NYHA classe II.

1.4 Le bénéficiaire n’a pas de diagnostique d’une amyloïdose transthyrétine avec une polyneuropathie symptomatique de stade 1, traité avec tafamidis méglumine 20mg/j ou une alternative thérapeutique pharmacologique.

2. Le médecin spécialiste traitant s'engage à réaliser un génotypage TTR après avoir obtenu le consentement éclairé préalable du bénéficiaire.

3. Dans le cas d'un bénéficiaire âgé de 85 ans ou plus, un examen gériatrique complet est effectué par un spécialiste spécialiste en gériatrie. Le médecin traitant spécialiste en cardiologie consulte un médecin spécialiste en gériatrie afin d'estimer l'espérance de vie du bénéficiaire après le début du traitement avec cette spécialité. Le traitement n'est commencé que si l'espérance de vie estimée est d'au moins 2 ans.

b) Le nombre maximal de conditionnements remboursables tiendra compte de la posologie recommandée du RCP de 712 mg deux fois par jour, pour une période initiale de 6 mois, avec un maximum de 7 conditionnements.

c) Le remboursement est demandé par le médecin spécialiste en cardiologie affilié à un hôpital disposant d'un programme de soins pathologie cardiaque B2-B3 reconnu (AR de 15 JUILLET 2004 fixant les normes auxquelles les programmes de soins "pathologie cardiaque" doivent répondre pour être agréés).

d) Pour la prolongation du traitement pour une nouvelle période de maximum 12 mois, pour un maximum de 12 conditionnements, le médecin spécialiste traitant confirme que le traitement est efficace, sur base d’une évaluation annuelle dans laquelle l’évolution du bénéficiaire est suivie et le dossier médical est documenté à propos :

1. De l’absence constatée de problème de sécurité significatif.

2. Qu’il n’y a pas une progression de la cardiomyopathie avec une aggravation de l’insuffisance cardiaque jusqu’à la NYHA classe III durant la période de traitement précédente, ou que le bénéficiaire n'a été au stade NYHA classe III que pendant une période allant jusqu'à 6 mois maximale.

3. Que le résultat du génotypage TTR (ATTR-CM héréditaire ou sauvage) ou, le cas échéant, la raison pour laquelle le test n'a pas été effectué, a été noté dans le dossier du bénéficiaire.

e) Le remboursement pour les premiers 6 mois de traitement peut être accordé sur base d’une demande de remboursement électronique, introduite par le médecin spécialiste, identifié et authentifié par la plateforme e-Health, décrit au point c), qui ainsi atteste :

- Que toutes les conditions figurant au point a) sont remplies.

- s’engager à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve confirmant la situation attestée.

f) La prolongation du remboursement pour une nouvelle période de 12 mois peut être accordé sur base d’une demande de remboursement électronique, introduite par le médecin spécialiste, identifié et authentifié par la plateforme e-Health, décrit au point c), qui ainsi atteste :

- Que toutes les conditions figurant au point d) sont remplies.

- s’engager à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve confirmant la situation attestée.

g) Le remboursement n’est accordé que si le pharmacien hospitalier dispensateur dispose, préalablement à la délivrance de la spécialité, d’une preuve de l’accord électronique.