Paragraphe 13500000

a) La spécialité pharmaceutique à base d’alpha cipaglucosidase en association avec miglustat fait l’objet d’un remboursement si elle est administrée :

1. pour le traitement enzymatique substitutif à long terme chez des bénéficiaires adultes avec un diagnostic confirmé de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide) (LOPD) et présence de symptômes cliniques.

Le diagnostic doit être confirmé par :

• Une activité réduite en α-glucosidase acide (maltase acide) confirmée, sur culture de fibroblastes cutanés.

• Et un test ADN montrant la présence de 2 mutations pathogènes du gène GAA. En présence d’une seule mutation pathogène, une surcharge en glycogène lysosomal doit être démontrée dans une biopsie musculaire (myopathie vacuolaire).

• Et une image clinique comprenant :

- une myopathie documentée des muscles proximaux affectant la qualité de vie de façon négative.

- et/ou une myopathie documentée des muscles respiratoires.

Pour cette forme tardive de l’affection, sont exclus du remboursement du traitement les patients :

- Chez qui le diagnostic biochimique ou génétique est établi mais ne présentant ni symptôme, ni signe clinique d’une atteinte musculaire ou respiratoire pouvant affecter la qualité de vie de façon négative.

- Qui ont une fonction résiduelle du muscle squelettique et du muscle respiratoire qui ne peut plus être considérée comme fonctionnellement pertinente et/ou qui n'est plus cliniquement importante pour maintenir ou améliorer.

- Nécessitant une ventilation assistée invasive chronique (trachéostomie ou tube endotrachéal).

- présentant une maladie sévère ou terminale (autre que la maladie de Pompe) diminuant de façon significative le pronostic vital.

Le tableau clinique et les antécédents du bénéficiaire doivent être documentés.

2. pour la demande de prolongation du traitement, décrit sous a) 1. pour de nouvelles périodes de maximum 12 mois.

Dans la demande de prolongation du remboursement.

2.1 Le médecin spécialiste, décrit au point c), qui est responsable pour le traitement confirme que le traitement a été efficace, sur base des évaluations semestrielles des éléments suivants :

- Fonction cardiaque ET.

- besoins respiratoires et Fonction pulmonaire ET.

- Puissance, affaiblissement et fonction musculaires.

Une prolongation du remboursement ne sera pas accordée dans les cas suivants :

- absence d’adhérence au traitement.

- Absence de réponse au traitement, démontrée par une absence d’effet favorable sur la détérioration de la fonction musculaire et/ou respiratoire, dans les formes tardives de la maladie, après 12 mois de traitement.

- le patient souffre d’effets secondaires sérieux liés à la perfusion qui ne peuvent pas être traités de manière adéquate.

- Des titres d’anticorps élevés ont été détectés et rendent compte d’une diminution significative de l’effet du traitement malgré un traitement par des agents immunomodulateurs.

- le patient lui-même souhaite arrêter le traitement.

2.2 Le médecin traitant motive le souhait de continuer le traitement.

Le remboursement peut seulement être accordé si une évaluation de l’état clinique du bénéficiaire est effectuée à la fois au début du traitement et à chaque évaluation semestrielle (+ ou - 1 mois) avec la détermination d’au moins les paramètres suivants :

- Electrocardiogramme pour l’identification des arythmies.

- Test de marche de 6 minutes (6-Minute Walk Test: 6MWT), exprimé en mètres.

- Capacité vitale forcée (Forced Vital Capacity: FVC) en position assise et en position couchée, exprimée en litres.

- Mesure manuelle de la force musculaire sur la base de la classification du Medical Research Council (MRC) pour les abducteurs des épaules, les fléchisseurs du coude, les extenseurs du coude, les fléchisseurs du genou, la force de préhension et les fléchisseurs de la hanche, chaque fois exprimées sur une échelle de 0 – 5.

- Si le 6MWT ou la mesure manuelle sur la base du MRC ne sont pas possible à réaliser ou ne sont pas fiables chez les jeunes bénéficiaires atteints de la forme tardive (LOPD), le score sur l’échelle de BAYLEY ou PEDI.

- Si besoin chronique de ventilation mécanique, le nombre d’heures moyennes de ventilation assistée par 24 heures.

Lorsque certains paramètres ne peuvent pas être déterminés chez le bénéficiaire, la raison doit être indiquée.

Si le bénéficiaire est déjà traité pour la forme tardive (LOPD) par une spécialité pharmaceutique remboursée à base de d’alpha alglucosidase ou à base d’avalglucosidase alfa, sur la base d'une attestation des éléments ci-dessus, et si le médecin traitant, sur la base de son évaluation clinique et de l'expérience du bénéficiaire avec ce traitement, estime que le bénéficiaire retirerait un bénéfice spécifique du traitement avec la spécialité pharmaceutique à base d’alpha cipaglucosidase en association avec miglustat, inscrite dans le présent paragraphe, un changement est autorisé sur base d’un rapport motivant ce changement et après évaluation du Collège de médecins pour un médicament orphelin ou une spécialité pharmaceutique remboursable dans le cadre d'une maladie rare.

a’) Mesure transitoire applicable pendant les 12 premiers mois après l’entrée en vigueur de la présente réglementation : Pour les bénéficiaires qui ont déjà été traités avec des conditionnements non-remboursables de cette spécialité pharmaceutique dans le cadre d’un programme médical d’urgence avant le 01.09.2025 et qui correspondaient aux conditions figurant au point a) avant le début du traitement, et pour autant qu’à l’initiation du traitement remboursé, toutes les dispositions visées aux points b) à g) soient effectivement respectées, le remboursement de ce traitement peut être accordé. Cette mesure transitoire est valable pour une période de 12 mois, c’est-à-dire jusqu’au maximum 31.08.2026.

b) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d’une posologie maximum de 20 mg/kg de poids corporel par perfusion toutes les deux semaines. En cas de traitement associant l’alfa cipaglucosidase et le miglustat, une posologie allant jusqu'à 3 gélules de 65 mg s'applique au miglustat pour les bénéficiaires pesant > ou = 40 kg à < 50 kg et 4 gélules de 65 mg pour les bénéficiaires pesant > ou = 50 kg.

c) Le remboursement est conditionné par la fourniture préalable au médecin-conseil de tous les protocoles de tous les examens établis, et, dans tous les cas, d’un formulaire de demande dont le modèle est repris à l’annexe A du présent paragraphe. Le modèle repris à l’annexe A doit être signé et dûment complété par le médecin spécialiste attaché à un Centre reconnu dans le cadre des Conventions de rééducation de bénéficiaires souffrant d’une maladie métabolique monogénique héréditaire rare ou un Centre reconnu dans le cadre des Conventions de rééducation des bénéficiaires souffrant de maladies neuromusculaires (CRNM ou Centre de Référence Neuromusculaire).

En complétant ainsi ce formulaire aux rubriques ad hoc, le médecin spécialiste susvisé, atteste simultanément :

1. Mentionner les éléments relatifs au diagnostic et, s’il s’agit d’une demande de prolongation du remboursement, les éléments relatifs à l’évolution clinique du bénéficiaire.

2. Mentionner les éléments permettant :

2.1 D’identifier le Centre reconnu susvisé auquel il/elle est attaché.

2.2 D’identifier un pharmacien hospitalier de référence, collaborant avec le Centre concerné.

3. S’engager à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve confirmant les éléments attestés.

4. S’engage à collaborer, en application du point f) ci-dessous, à l’enregistrement et la collecte des données codées relatives à l’évolution et au devenir du bénéficiaire concerné.

d) Le remboursement est autorisé par le médecin-conseil par périodes de 12 mois, en application de la procédure visée aux articles 7, 8 et 9 de l’arrêté royal du 6 décembre 2018 relatif aux règles subordonnant le remboursement des médicaments orphelins et des spécialités pharmaceutiques remboursables dans le cadre d’une maladie rare à une appréciation du Collège de médecins concerné, établi par le Roi en application de l’article 35bis, § 10 de la Loi relative à l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités coordonnée le 14 juillet 1994.

Sans préjudice des dispositions prévues par la procédure susvisée, le médecin-conseil, en cas de décision positive :

1. Attribue au bénéficiaire concerné un numéro spécifique, unique, codé de façon à rendre impossible l’identification du bénéficiaire par des tiers. Dans ce numéro doit figurer l’identification de l’organisme assureur ainsi que les dates de début et de fin de période autorisée.

2. Communique au médecin demandeur susvisé le numéro unique attribué au bénéficiaire, ainsi que les dates de début et de fin de la période autorisée.

3. Communique au pharmacien hospitalier visé au point c) 2.2. ci-dessus, un document sur lequel figure l’identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de la période autorisée.

e) Le remboursement n’est accordé que si le pharmacien hospitalier dispensateur dispose, préalablement à la dispensation d’une copie du document visé au point d) 3. A cet effet, le pharmacien dispensateur doit joindre cette attestation ou cette copie à la facture intégrée individuelle du bénéficiaire concerné.

f) Afin de permettre à la Commission de Remboursement des Médicaments d’exécuter les missions définies à l’article 29bis et 35bis de la Loi, notamment en ce qui concerne une modification ultérieure de l’inscription de la spécialité pharmaceutique, le remboursement de la spécialité est accordé pour autant que des données codées, relatives à l’évolution et au devenir des bénéficiaires recevant ce remboursement, puissent être enregistrées et puissent faire l’objet d’une évaluation. Les modalités relatives à la nature des données, à l’enregistrement, à la collecte et à l’évaluation sont fixées par le Ministre sur la proposition de la Commission de Remboursement des Médicaments après avis de l’Autorité de protection des données.

g) Le remboursement simultané des spécialités pharmaceutiques à base d’alpha cipaglucosidase en association avec miglustat, d’alpha alglucosidase et d’avalglucosidase alfa n’est pas autorisée.