Paragraphe 10530000

a) La spécialité à base de voretigene neparvovec est remboursé pour le traitement des patients adultes et pédiatriques présentant une perte visuelle due à une dystrophie héréditaire rétinienne causée par des mutations bialléliques RPE65 confirmées. Le patient doit encore avoir suffisamment de cellules rétiniennes viables au moment du début du traitement.

b) Le diagnostic et l'aptitude du patient à suivre un traitement se font sur la base des examens suivants:

1. un test génétique qui démontre une mutation biallélique du gène RPE65;

2. PTOM sur lequel une zone de la rétine à l'intérieur du pôle postérieur avec une épaisseur totale > 100 microns est mesurée;

3. Examen du champ visuel (périmétrie cinétique Goldman et/ou Humphrey statique) et/ou test du seuil de sensibilité en plein champ (FST).

c) Le remboursement est accordé si la spécialité en question est prescrite par un spécialiste en ophtalmogénétique ayant une expérience dans le diagnostic, le suivi et le traitement des patients atteints de mutations bi-alléliques RPE65 travaillant dans un centre européen de référence en ophtalmologie.

d) Le traitement doit être administré par un chirurgien rétinien ayant une expérience de la chirurgie maculaire et des injections sous-rétiniennes qui a suivi une formation spécifique pour l'administration de la spécialité à base de voretigene neparvovec.

e) Le traitement ne peut être prescrit et administré que dans un centre européen de référence en ophtalmologie, inclus dans la liste des centres ERN-EYE (https://www.ern-eye.eu/health-care-providers). Le centre doit certifier les éléments suivants:

1. Le centre a une expérience du suivi et de l'orientation des patients atteints de dystrophies rétiniennes héréditaires en général, et des mutations RPE65 en particulier;

2. Il s'agit d'un hôpital universitaire avec un centre de génétique médicale avec une expérience documentée dans le diagnostic et l'interprétation des mutations RPE65;

3. La pharmacie de l'hôpital a de l'expérience dans la commande, le stockage et la préparation de traitements à base de génome vectoriel.

f) Pour le nombre de conditionnements remboursables, un conditionnement remboursable par œil à traiter est pris en compte conformément au résumé des caractéristiques du produit. Un maximum de deux conditionnements peut être remboursé par patient.

g) Le remboursement est accordé sur la base d'une demande électronique soumise par le médecin prescripteur identifié et authentifié via la plateforme e-health au point c) qui s'engage ainsi :

- à coopérer à la collecte des données codées ;

- à envoyer les pièces justificatives au médecin conseil de l’organisme assureur, sur simple demande.

h) Le remboursement est accordé si le pharmacien dispensateur dispose, préalablement à la délivrance, d’une copie de l’accord visé au point g).