Paragraphe 3660000

a) La spécialité fait l’objet d’un remboursement si elle est utilisée pour le traitement au long cours chez les bénéficiaires présentant un diagnostic confirmé de tyrosinémie héréditaire de type I (HT-1), en association avec un régime alimentaire à faible teneur en tyrosine et en phénylalanine, chez les bénéficiaires :

- qui n’ont pas encore subi de transplantation hépatique ;

- qui ont subi une transplantation hépatique et qui présentent depuis cette transplantation une dysfonction rénale tubulaire évolutive associée à la présence de succinylacétone dans le plasma ou les urines.

b) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d’une posologie maximum de 2 mg par kg/jour pour les les bénéficiaires qui n’ont pas encore subi de transplantation hépatique et de maximum de 0,2 mg par kg/jour pour les les bénéficiaires qui ont subi de transplantation hépatique.

c) Le remboursement est conditionné par la fourniture préalable au médecin-conseil des protocoles (uniquement pour la première demande) d’analyses qui ont conduit au diagnostic (tyrosine plasmatique > 150µM/l associée à la présence de succinylacetone dans le plasma ou les urines, et/ou une méthode enzymatique ou moléculaire démontrant la déficience en fumarylacetoacétate hydrolyase)

et, dans tous les cas, d’un formulaire de demande, dont le modèle est repris à l’annexe A du présent paragraphe, complété et signé par un médecin spécialiste attaché à un Centre reconnu dans le cadre des Conventions de rééducation de bénéficiaires souffrant d’une maladie métabolique monogénique héréditaire rare.

En complétant ainsi ce formulaire aux rubriques ad hoc, le médecin spécialiste susvisé, simultanément :

1. Mentionne les éléments relatifs au diagnostic, s’engage à assurer le suivi de certains éléments relatifs à l’évolution clinique du bénéficiaire, et, lorsqu’il s’agit d’une première demande, atteste de la présence des critères sus-visées.

2. Mentionne les éléments permettant:

2.1. d’identifier le Centre reconnu susvisé auquel il est attaché ;

2.2. d’identifier un pharmacien hospitalier de référence, collaborant avec le Centre concerné.

3. S’engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve confirmant les éléments attestés.

4. S’engage à collaborer, en application du point f) ci-dessous, à l’enregistrement et la collecte des données codées relatives à l’évolution et au devenir du bénéficiaire concerné.

d) Le remboursement est autorisé par le médecin-conseil par périodes de 12 mois, en application de la procédure visée aux articles 7, 8 et 9 de l’arrêté royal du 6 décembre 2018 relatif aux règles subordonnant le remboursement des médicaments orphelins et des spécialités pharmaceutiques remboursables dans le cadre d’une maladie rare à une appréciation du Collège de médecins concerné, établi par le Roi en application de l’article 35bis, § 10 de la Loi relative à l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités coordonnée le 14 juillet 1994.

Sans préjudice des dispositions prévues par la procédure susvisée, le médecin-conseil, en cas de décision positive:

1. Attribue au bénéficiaire concerné un numéro spécifique, unique, codé de façon à rendre impossible l’identification du bénéficiaire par des tiers. Dans ce numéro doit figurer l’identification de l’organisme assureur ainsi que les dates de début et de fin de période autorisée.

2. Communique au médecin demandeur susvisé le numéro unique attribué à ce bénéficiaire, ainsi que les dates de début et de fin de la période autorisée.

3. Communique au pharmacien hospitalier visé au point c) 2.2. ci-dessus, un document sur lequel figure l’identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de la période autorisée.

e) Le remboursement peut être accordé si le pharmacien dispensateur dispose, préalablement à la dispensation d’une copie du document visé au point d) 3. A cet effet, le pharmacien dispensateur doit joindre cette attestation ou cette copie à la facture intégrée individuelle du bénéficiaire concerné.

f) Afin de permettre à la Commission de Remboursement des Médicaments d’exécuter les missions définies à l’article 29bis et 35bis de la Loi, notamment en ce qui concerne une modification ultérieure de l’inscription de la spécialité pharmaceutique, le remboursement de la spécialité est accordé pour autant que des données codées, relatives à l’évolution et au devenir des bénéficiaires recevant ce remboursement, puissent être enregistrées et puissent faire l’objet d’une évaluation. Les modalités relatives à la nature des données, à l’enregistrement, à la collecte et à l’évaluation sont fixées par le Ministre sur la proposition de la Commission de Remboursement des Médicaments après avis de la Commission de la protection de la vie privée.

Paragraphe 11000000

a) La spécialité pharmaceutique à base de nitisinone fait l’objet d’un remboursement si elle est utilisée pour le traitement des bénéficiaires adultes présentant un diagnostic génétiquement confirmé d’alcaptonurie (AKU).

b) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d’une posologie maximum de 10 mg par jour.

c) Le remboursement est conditionné par la fourniture préalable au médecin-conseil du résultat du test génétique d’AKU (uniquement pour la première demande).

et, dans tous les cas, d’un formulaire de demande, dont le modèle est repris à l’annexe A du présent paragraphe, complété et signé par un médecin spécialiste attaché à un Centre reconnu dans le cadre des Conventions de rééducation de bénéficiaires souffrant d’une maladie métabolique monogénique héréditaire rare et expérimenté dans le diagnostic et le traitement d’AKU

En complétant ainsi ce formulaire aux rubriques ad hoc, le médecin spécialiste susvisé, simultanément :

1. certifie que toutes les conditions des points a) sont remplies ;

2. mentionne les éléments permettant:

2.1. d’identifier le Centre reconnu susvisé auquel il est attaché ;

2.2. d’identifier un pharmacien hospitalier de référence, collaborant avec le Centre concerné ;

3.s’engage, si nécessaire à interrompre le traitement selon les modalités spécifiées dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP) et que le traitement peut pourra être réintroduite après une amélioration clinique ;

4. déclare être conscient(e) que le remboursement de cette spécialité s’arrête lorsque le taux plasmatique de la tyrosine ne diminue pas en dessous de 925 µmol/L ;

5. s'engage à suivre certains éléments relatifs à l'évolution clinique du bénéficiaire dont le dosage annuel de l'HGA dans les urines et le dosage de la tyrosine dans le plasma ;

6. s’engage à collaborer en application du point f) ci-dessous à l'enregistrement et à la collecte de données codées sur l'évolution du bénéficiaire concerné .

7. S’engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve confirmant les éléments attestés.

d) Le remboursement est autorisé par le médecin-conseil par périodes de 12 mois, en application de la procédure visée aux articles 7, 8 et 9 de l’arrêté royal du 6 décembre 2018 relatif aux règles subordonnant le remboursement des médicaments orphelins et des spécialités pharmaceutiques remboursables dans le cadre d’une maladie rare à une appréciation du Collège de médecins concerné, établi par le Roi en application de l’article 35bis, § 10 de la Loi relative à l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités coordonnée le 14 juillet 1994.

Sans préjudice des dispositions prévues par la procédure susvisée, le médecin-conseil, en cas de décision positive:

1. Attribue au bénéficiaire concerné un numéro spécifique, unique, codé de façon à rendre impossible l’identification du bénéficiaire par des tiers. Dans ce numéro doit figurer l’identification de l’organisme assureur ainsi que les dates de début et de fin de période autorisée.

2. Communique au médecin demandeur susvisé le numéro unique attribué à ce bénéficiaire, ainsi que les dates de début et de fin de la période autorisée.

3. Communique au pharmacien hospitalier visé au point c) 2.2. ci-dessus, un document sur lequel figure l’identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de la période autorisée.

e) Le remboursement peut être accordé si le pharmacien dispensateur dispose, préalablement à la dispensation d’une copie du document visé au point d) 3. A cet effet, le pharmacien dispensateur doit joindre cette attestation ou cette copie à la facture intégrée individuelle du bénéficiaire concerné.

f) Afin de permettre à la Commission de Remboursement des Médicaments d’exécuter les missions définies à l’article 29bis et 35bis de la Loi, notamment en ce qui concerne une modification ultérieure de l’inscription de la spécialité pharmaceutique, le remboursement de la spécialité est accordé pour autant que des données codées, relatives à l’évolution et au devenir des bénéficiaires recevant ce remboursement, puissent être enregistrées et puissent faire l’objet d’une évaluation. Les modalités relatives à la nature des données, à l’enregistrement, à la collecte et à l’évaluation sont fixées par le Ministre sur la proposition de la Commission de Remboursement des Médicaments après avis de l’Autorité de protection des données.