Paragraphe 9380100

a) La spécialité à base de nusinersen, inscrite dans le présent paragraphe, est remboursée pour une première période de 14 mois si elle est utilisée en monothérapie pour le traitement de bénéficiaires atteints d’amyotrophie spinale (SMA) 5q, qui répondent aux conditions cumulatives ci-après :

• Le diagnostic de SMA 5q a été confirmé par un test génétique

• Le bénéficiaire n’a pas besoin d'une assistance respiratoire invasive en permanence

• Le bénéficiaire répond à une des conditions suivantes :

- le bénéficiaire a manifesté les premiers symptômes avant l’âge de 6 mois et la maladie dure depuis moins de 26 semaines;

- le bénéficiaire a manifesté les premiers symptômes à un âge plus avancé (6-20 mois) et la maladie dure depuis moins de 94 mois;

- il s'agit d'un bénéficiaire atteint d’amyotrophie spinale présymptomatique présentant 2 ou 3 copies du gène SMN2.

Pendant cette première période de 14 mois, le nombre de conditionnements remboursables est limité à maximum 6 flacons par an conformément aux dispositions mentionnées dans le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) de cette spécialité et en tenant compte des conditionnements non-remboursés de cette spécialité administrés antérieurement.

Cette première autorisation de remboursement sur la base du point a) actuel sera délivrée par le médecin-conseil pour une période de 14 mois, sur la base d'une demande de remboursement électronique, introduite par un médecin spécialiste, rattaché à un centre spécialisé dans les maladies neuromusculaires (centres de référence) (7892), identifié et autorisé par la plateforme e-Health, et qui dès lors, à la fois :

1. confirme que toutes les conditions et tous les éléments relatifs à la pose du diagnostic et aux critères d'inclusion requis par le point a) actuel sont remplis pour le bénéficiaire concerné;

2. s'engage à mettre à la disposition du médecin-conseil un rapport médical détaillé, accompagné d'un rapport circonstancié décrivant la situation clinique du bénéficiaire à l'entame du traitement (notamment au moyen de scores exprimés sur les échelles de score établies à cet effet, comme mentionné sous le point b);

3. s'engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les justificatifs corroborant les données attestées;

4. s'engage à cesser le traitement remboursé dès qu’une assistance respiratoire artificielle s’avère nécessaire en permanence;

5. s'engage à collaborer au registre SMA.

b) La prolongation du traitement chez les bénéficiaires doit être soigneusement envisagée.

Le remboursement peut être prolongé pour des périodes de 12 mois, avec un nombre de conditionnements remboursables limité à 3 flacons par an.

L'autorisation de remboursement sera délivrée par le médecin-conseil sur la base d'une demande de remboursement électronique, introduite par un médecin spécialiste, rattaché à un centre spécialisé dans les maladies neuromusculaires (centres de référence) (7892), identifié et autorisé par la plateforme e-Health, et qui dès lors, à la fois :

1. confirme que le traitement a un effet favorable manifeste sur le bénéficiaire, et qu'il est donc légitime de le poursuivre;

2. s'engage à tenir à la disposition du médecin-conseil un rapport médical détaillé, accompagné d'un rapport circonstancié contenant des éléments portant sur l'évolution clinique du bénéficiaire, notamment au moyen des évolutions constatées sur les échelles de score établies à cet effet, à savoir les échelles HINE et/ou CHOP-INTEND et/ou HFMSE;

3. s'engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les justificatifs corroborant les données attestées;

4. s'engage à cesser le traitement remboursé dès qu’une assistance respiratoire artificielle s’avère nécessaire en permanence;

5. s'engage à collaborer au registre SMA.

c) Le remboursement du traitement par nusinersen cessera si le bénéficiaire doit être mis sous ventilation invasive permanente.

d) Le remboursement simultané de cette spécialité avec une spécialité à base de risdiplam n’est jamais autorisé.

Le remboursement de cette spécialité après un traitement par une spécialité à base de risdiplam n’est pas autorisé si ce traitement par la spécialité à base de risdiplam a été arrêté à cause d’une efficacité insuffisante.

Le remboursement de cette spécialité après un traitement par une spécialité à base de risdiplam, est autorisé si ce traitement par la spécialité à base de risdiplam a été arrêté à cause d’effets indésirables ou de contre-indications. Le bénéficiaire répond à une des conditions suivantes :

• Le bénéficiaire n'a pas été traité antérieurement par la spécialité à base de nusinersen ;

• OU Le bénéficiaire a été traité antérieurement par une spécialité à base de nusinersen et en a bénéficié, suivi par un traitement par la spécialité à base de risdiplam qui a été arrêté à cause d’effets indésirables ou de contre-indications.

e) Le remboursement de cette spécialité pour les bénéficiaires qui ont reçu une spécialité à base de onasemnogene abeparvovec n’est pas autorisé.

f) Le remboursement est accordé si le pharmacien hospitalier dispensateur dispose, préalablement à la délivrance de la spécialité, d’une preuve de l’accord électronique.

Paragraphe 9380200

a) La spécialité à base de nusinersen, inscrite dans le présent paragraphe, est remboursée pour une première période de 14 mois si elle est utilisée en monothérapie pour le traitement de bénéficiaires atteints d’amyotrophie spinale (SMA) 5q, qui répondent aux conditions cumulatives ci-après :

• Le diagnostic de SMA 5q a été confirmé par un test génétique

• Le bénéficiaire n’a pas besoin d'une assistance respiratoire invasive en permanence

• Le bénéficiaire ne répond PAS à une des conditions suivantes :

- le bénéficiaire a manifesté les premiers symptômes avant l’âge de 6 mois et la maladie dure depuis moins de 26 semaines;

- le bénéficiaire a manifesté les premiers symptômes à un âge plus avancé (6-20 mois) et la maladie dure depuis moins de 94 mois;

- il s'agit d'un bénéficiaire atteint d’amyotrophie spinale présymptomatique présentant 2 ou 3 copies du gène SMN2.

Pendant cette première période de 14 mois, le nombre de conditionnements remboursables est limité à maximum 6 flacons par an conformément aux dispositions mentionnées dans le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) de cette spécialité et en tenant compte des conditionnements non-remboursés de cette spécialité administrés antérieurement.

Cette première autorisation de remboursement sur la base du point a) actuel sera délivrée par le médecin-conseil pour une période de 14 mois, sur la base d'une demande de remboursement électronique, introduite par un médecin spécialiste, rattaché à un centre spécialisé dans les maladies neuromusculaires (centres de référence) (7892), identifié et autorisé par la plateforme e-Health, et qui dès lors, à la fois :

1. confirme que toutes les conditions et tous les éléments relatifs à la pose du diagnostic et aux critères d'inclusion requis par le point a) actuel sont remplis pour le bénéficiaire concerné;

2. s'engage à mettre à la disposition du médecin-conseil un rapport médical détaillé, accompagné d'un rapport circonstancié décrivant la situation clinique du bénéficiaire à l'entame du traitement (notamment au moyen de scores exprimés sur les échelles de score établies à cet effet, comme mentionné sous le point b) ;

3. s'engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les justificatifs corroborant les données attestées;

4. s'engage à cesser le traitement remboursé dès qu’une assistance respiratoire artificielle s’avère nécessaire en permanence;

5. s'engage à collaborer au registre SMA.

b) Le remboursement peut être prolongé pour des périodes de 12 mois, avec un nombre de conditionnements remboursables limité à 3 flacons par an.

L'autorisation de remboursement sera délivrée par le médecin-conseil sur la base d'une demande de remboursement électronique, introduite par un médecin spécialiste, rattaché à un centre spécialisé dans les maladies neuromusculaires (centres de référence) (7892), identifié et autorisé par la plateforme e-Health, et qui dès lors, à la fois :

1. confirme que le traitement a un effet favorable manifeste sur le bénéficiaire, et qu'il est donc légitime de le poursuivre;

2. s'engage à tenir à la disposition du médecin-conseil un rapport médical détaillé, accompagné d'un rapport circonstancié contenant des éléments portant sur l'évolution clinique du bénéficiaire, notamment au moyen des évolutions constatées sur les échelles de score établies à cet effet, à savoir les échelles HINE et/ou CHOP-INTEND et/ou HFMSE;

3. s'engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les justificatifs corroborant les données attestées;

4. s'engage à cesser le traitement remboursé dès qu’une assistance respiratoire artificielle s’avère nécessaire en permanence;

5. s'engage à collaborer au registre SMA.

c) Le remboursement du traitement par cette spécialité cessera si le bénéficiaire doit être mis sous ventilation invasive permanente.

d) Le remboursement simultané de cette spécialité avec une spécialité à base de risdiplam n’est jamais autorisé.

Le remboursement de cette spécialité après un traitement par une spécialité à base de risdiplam n’est pas autorisé si ce traitement par la spécialité à base de risdiplam a été arrêté à cause d’une efficacité insuffisante.

Le remboursement de cette spécialité après un traitement par une spécialité à base de risdiplam, est autorisé si ce traitement par la spécialité à base de risdiplam a été arrêté à cause d’effets indésirables ou de contre-indications. Le bénéficiaire répond à une des conditions suivantes :

• Le bénéficiaire n'a pas été traité antérieurement par la spécialité à base de nusinersen;

• OU Le bénéficiaire a été traité antérieurement par une spécialité à base de nusinersen et en a bénéficié, suivi par un traitement par la spécialité à base de risdiplam qui a été arrêté à cause d’effets indésirables ou de contre-indications.

e) Le remboursement de cette spécialité pour les bénéficiaires qui ont reçu une spécialité à base de onasemnogene abeparvovec n’est pas autorisé.

f) Le remboursement est accordé si le pharmacien hospitalier dispensateur dispose, préalablement à la délivrance de la spécialité, d’une preuve de l’accord électronique.