Paragraphe 8170000

a) Première période de 9 mois :

1. La spécialité pharmaceutique à base d’everolimus fait l’objet d’un remboursement pour une première période de 9 mois si elle est utilisée dans le traitement de patients ayant un astrocytome sous-épendymaire à cellules géantes (SEGA) associé à une sclérose tubéreuse de Bourneville (STB).

Le diagnostic de STB est fait sur base de :

- Critères cliniques (caractéristiques primaires et secondaires) (Northrup et al, 2013).

- Et/ou une mutation pathogène du gène TSC1 ou TSC 2.

Chez des patients SEGA qui remplissent les conditions suivantes :

- Un SEGA de diamètre > ou = 1 cm.

- Et un SEGA qui progresse et requiert une intervention thérapeutique – la progression est démontrée par une croissance de la lésion cible d’au moins 25% entre deux imageries médicales consécutives.

- Et ne montrent pas de symptômes d’hypertension intracrânienne.

- Et la chirurgie n’est pas possible pour la/les raison(s) suivante(s) :

• Contre-indication à une anesthésie ou chirurgie en général.

• Résection chirurgicale totale impossible.

• Cas rare de lésions bilatérales du fornix (lorsque la chirurgie entrainerait un risque élevé de complications).

La/Les raison(s) d’un recours impossible à la chirurgie a (ont) été discutée(s) et confirmée(s) dans une concertation multidisciplinaire STB d’experts pour SEGA, incluant au moins un neurochirurgien et un neuropédiatre ou un neurologue pour adultes.

2. Une évaluation de l’effet thérapeutique via une imagerie médicale est requise lors d’une première période de remboursement après 6 mois de traitement : une diminution > ou = 30% de la somme de toutes les lésions cibles SEGA doit être démontrée en comparaison avec la situation avant traitement.

b) Deuxième période de 12 mois :

1. La spécialité est remboursée pour une deuxième période de 12 mois si l’évaluation de l’effet thérapeutique après 6 mois de traitement, remplit les critères de a) 2 : une diminution de la somme de toutes les lésions cibles SEGA > ou = 30% par rapport à l’évaluation de base est démontrée par imagerie médicale.

2. Une réévaluation de l’effet thérapeutique par imagerie médicale est requise lors de la deuxième période de remboursement après 18 mois de traitement, par une diminution de la somme de toutes les lésions cibles SEGA > ou = 50% par rapport à l’évaluation de base est démontrée par imagerie médicale.

c) Troisième période de 12 mois :

1. La spécialité est remboursée pour une troisième période de 12 mois si l’évaluation de l’effet thérapeutique après 18 mois de traitement remplit les critères de b) 2: une diminution de la somme de toutes les lésions cibles SEGA > ou = 50% par rapport à l’évaluation de base est démontrée par imagerie médicale.

2. Une réévaluation de l’effet thérapeutique par imagerie médicale est requise après 42 mois de traitement (24 mois après la dernière imagerie médicale): au moins une stabilisation de la somme de toutes les lésions cibles SEGA (= absence d’une progression de > ou = 20% versus NADIR) doit être démontrée.

d) Prolongations suivantes :

La spécialité est remboursée pour des périodes supplémentaires de 12 mois si l’évaluation de l’effet thérapeutique, après chaque période de 24 mois de traitement, remplit les critères de c) 2 : au moins une stabilisation de la somme de toutes les lésions cibles SEGA (= absence de progression > ou = 20% versus NADIR).

e) Le traitement sera aussi arrêté en cas de perte d’efficacité et ceci sur base des critères objectifs suivants :

- Augmentation du volume du SEGA (volume total des lésions cibles comme défini avant traitement) > ou = 20% par rapport au NADIR (plus petit volume mesuré pendant le traitement).

- Ou progression claire d’autres lésions SEGA (lésions non cibles).

- Ou apparition d’un nouveau SEGA d’un diamètre > ou =1 cm (diamètre le plus long).

- Ou apparition d’une hydrocéphalie nouvelle ou aggravation d’une hydrocéphalie préexistante.

Le traitement sera également arrêté chez un patient avec un SEGA asymptomatique associé à une STB si le patient a > ou = 25 ans et que ses lésions SEGA sont stables depuis au moins 2 ans. Si, lors d’un contrôle ultérieur, une nouvelle croissance de la tumeur est constatée, le traitement pourra être redémarré. Lorsqu’une stabilisation des lésions SEGA est constatée à nouveau après au moins 2 ans, le traitement sera à nouveau arrêté.

f) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte des posologies maximales du traitement des SEGA mentionnées dans le RCP.

g) Le remboursement est conditionné par la fourniture préalable au médecin-conseil du formulaire de demande dont le modèle est reproduit à l’annexe A du présent paragraphe, complété et signé par un pédiatre (possédant une compétence particulière en neurologie) ou par un neurologue tous les deux expérimentés dans le traitement de la STB.

h) Lorsqu’il s’agit d’une première demande, le médecin spécialiste doit joindre un rapport médical mentionnant les éléments permettant le diagnostic et décrivant chronologiquement l’évolution ancienne et récente de l’affection (en mentionnant les résultats de l’imagerie médicale et la/les raison(s) pour laquelle/ lesquelles la chirurgie n’est pas possible).

En complétant de la sorte les rubriques ad hoc de ce formulaire, le médecin spécialiste dont il est question ci-dessus mentionne :

1. Les éléments relatifs au diagnostic précis et critères d’inclusion requis ou, lorsqu’il s’agit d’une demande de prolongation de traitement, les éléments se rapportant à l’évolution clinique du bénéficiaire.

2. D’être en possession de la décision écrite de l’équipe multidisciplinaire spécialisée en SEGA (laquelle inclut un neurochirurgien et un neurologue pédiatre ou neurologue pour adultes) confirmant l’accord du traitement.

3. Les éléments permettant d’identifier le pharmacien hospitalier, qui collabore avec l’hôpital identifié.

4. De s’engager à procéder à une évaluation au moyen d’une imagerie médicale adaptée après 6 mois et après 18 mois de traitement , afin de démontrer la réduction des lésions justifiant une prolongation du traitement (voir détails sous le paragraphe a)) et par la suite, tous les 24 mois afin de démontrer une stabilisation des lésions justifiant la prolongation du traitement.

5. De s’engager à tenir à disposition du médecin-conseil les éléments de preuve confirmant les éléments attestés.

6. De s’engager à arrêter le traitement lorsqu’il constate une perte d’efficacité telle que définie dans le paragraphe e) ou lorsque le patient SEGA atteint l’âge de 25 ans et montre des lésions stables depuis au moins 2 ans (aussi reprise sous e)). Dans ce dernier cas, le traitement peut être redémarré en cas d’une nouvelle progression, mais il doit être arrêté à nouveau si on constate une nouvelle stabilisation des lésions SEGA après au moins 2 ans.

7. De s’engager à participer au registre belge de Votubia®.

i) Le remboursement est autorisé par le médecin-conseil pour une première période de 9 mois, suivi par une première prolongation pour 12 mois et après pour des périodes renouvelables de 12 mois, en application de la procédure visée aux articles 7, 8 et 9 de l’arrêté royal du 6 décembre 2018 relatif aux règles subordonnant le remboursement des médicaments orphelins et des spécialités pharmaceutiques remboursables dans le cadre d’une maladie rare à une appréciation du Collège de médecins concerné, établi par le Roi en application de l’article 35bis, § 10 de la Loi relative à l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités coordonnée le 14 juillet 1994.

Sans préjudice des dispositions prévues par la procédure susvisée, le médecin-conseil, en cas de décision positive :

1. Attribue au bénéficiaire concerné un numéro spécifique, unique, codé de façon à rendre impossible l’identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de période autorisée.

2. Communique au médecin demandeur susvisé le numéro unique attribué au bénéficaire, ainsi que les dates de début et de fin de la période autorisée.

3. Communique au pharmacien hospitalier visé au point i) h) 3 ci-dessus, un document sur lequel figure l’identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de la période autorisée.

j) Le remboursement ne peut être accordé que si le pharmacien dispensateur dispose, préalablement à la dispensation d’une copie du document visé au point i) 3.

Paragraphe 8180000

a) Première période de 9 mois :

1. La spécialité pharmaceutique à base d’everolimus fait l’objet d’un remboursement pour une première période de 9 mois si elle est utilisée dans le traitement de patients ayant un angiomyolipome rénal (AML) associé à une sclérose tubéreuse de Bourneville (STB).

Le diagnostic de STB est fait sur base de :

- Critères cliniques (caractéristiques primaires et secondaires) (Northrup et al, 2013).

- Et/ou une mutation pathogène du gène TSC1 ou TSC 2.

Chez des bénéficiaires AML qui remplissent les conditions suivantes :

- Le bénéficiaire présente un risque important d’hémorragie rénale suite à la taille élevée de la tumeur (> ou = 3 cm).

- Et le bénéficiaire ne requiert pas de chirurgie immédiate (embolisation et/ou néphrectomie partielle).

- La demande de remboursement a été discutée en concertation multidisciplinaire STB d’experts pour AML, incluant un néphrologue, un radiologue interventionnel et un urologue.

2. Une évaluation de l’effet thérapeutique via une imagerie médicale est requise lors d’une première période de remboursement après 6 mois de traitement : une diminution > ou = 30% de la somme de toutes les lésions cibles AML doit être démontrée en comparaison avec la situation avant traitement.

b) Deuxième période de 12 mois :

1. La spécialité est remboursée pour une deuxième période de 12 mois si l’évaluation de l’effet thérapeutique après 6 mois de traitement, remplit les critères de a) 2 : une diminution de la somme de toutes les lésions cibles AML > ou = 30% par rapport à l’évaluation de base est démontrée par imagerie médicale.

2. Une réévaluation de l’effet thérapeutique par imagerie médicale est requise lors de la deuxième période de remboursement après 18 mois de traitement, par une diminution de la somme de toutes les lésions cibles AML > ou = 50% par rapport à l’évaluation de base est démontrée par imagerie médicale.

c) Troisième période de 12 mois :

1. La spécialité est remboursée pour une période de 12 mois si l’évaluation de l’effet thérapeutique après 18 mois de traitement remplit les critères de b) 2: une diminution de la somme de toutes les lésions cibles AML > ou = 50% par rapport à l’évaluation de base est démontrée par imagerie médicale.

2. Une réévaluation de l’effet thérapeutique par imagerie médicale est requise après 42 mois de traitement (24 mois après la dernière imagerie médicale) : au moins une stabilisation de la somme de toutes les lésions cibles AML (= absence d’une progression de > ou = 20% versus NADIR) doit être démontrée.

d) Prolongations suivantes :

La spécialité est remboursée pour des périodes supplémentaires de 12 mois si l’évaluation de l’effet thérapeutique, après chaque période de 24 mois de traitement, remplit les critères de c) 2 : au moins une stabilisation de la somme de toutes les lésions cibles AML (= absence de progression > ou = 20% versus NADIR).

e) Le traitement sera aussi arrêté en cas de perte d’efficacité et ceci sur base des critères objectifs suivants :

- Augmentation du volume des AML (volume total des lésions cibles comme défini avant traitement) > ou = 20% par rapport au NADIR (plus petit volume mesuré pendant le traitement).

- Ou augmentation > ou = 20% du volume d’un des deux reins par rapport au NADIR (plus petit volume mesuré pendant le traitement).

- Ou apparition d’un nouvel AML d’un diamètre > ou = 1 cm (diamètre le plus long).

f) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte des posologies maximales du traitement des AML mentionnées dans le RCP.

g) Le remboursement est conditionné par la fourniture préalable au médecin-conseil du formulaire de demande dont le modèle est reproduit à l’annexe A du présent paragraphe, complété et signé par un pédiatre (possédant une compétence particulière en néphrologie) ou par un néphrologue tous les deux expérimentés dans le traitement de la STB.

h) Lorsqu’il s’agit d’une première demande, le médecin spécialiste doit joindre un rapport médical mentionnant les éléments permettant le diagnostic et décrivant chronologiquement l’évolution ancienne et récente de l’affection (en mentionnant les résultats de l’imagerie médicale et la/les raison(s) pour laquelle/ lesquelles le bénéficiaire ne requiert pas de chirurgie immédiate).

En complétant de la sorte les rubriques ad hoc de ce formulaire, le médecin spécialiste dont il est question ci-dessus mentionne :

1. Les éléments relatifs au diagnostic précis et critères d’inclusion requis ou, lorsqu’il s’agit d’une demande de prolongation de traitement, les éléments se rapportant à l’évolution clinique du bénéficiaire; et plus particulièrement l’imagerie médicale montrant les réductions nécessaires des lésions AML après 6 mois et après 18 mois de traitement et la stabilisation des lésions par la suite.

2. D’être en possession de la décision écrite de l’équipe multidisciplinaire spécialisée en SEGA (laquelle inclut un néphrologue, un radiologue interventionnel et un urologue) confirmant l’accord du traitement.

3. Les éléments permettant d’identifier le pharmacien hospitalier, qui collabore avec l’hôpital identifié.

4. De s’engager à procéder à une évaluation au moyen d’une imagerie médicale adaptée après 6 mois et après 12 ou 18 mois de traitement , afin de démontrer la réduction des lésions justifiant une prolongation du traitement (voir détails sous le paragraphe a)) et par la suite, tous les 24 mois afin de démontrer une stabilisation des lésions justifiant la prolongation du traitement.

5. De s’engager à tenir à disposition du médecin-conseil les éléments de preuve confirmant les éléments attestés.

6. De s’engager à arrêter le traitement lorsqu’il constate une perte d’efficacité telle que définie dans le paragraphe e).

7. De s’engager à participer au registre belge de Votubia®.

i) Le remboursement est autorisé par le médecin-conseil pour une première période de 9 mois, suivi par une première prolongation pour 12 mois et après pour des périodes renouvelables de 12 mois, en application de la procédure visée aux articles 7, 8 et 9 de l’arrêté royal du 6 décembre 2018 relatif aux règles subordonnant le remboursement des médicaments orphelins et des spécialités pharmaceutiques remboursables dans le cadre d’une maladie rare à une appréciation du Collège de médecins concerné, établi par le Roi en application de l’article 35bis, § 10 de la Loi relative à l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités coordonnée le 14 juillet 1994.

Sans préjudice des dispositions prévues par la procédure susvisée, le médecin-conseil, en cas de décision positive :

1. Attribue au bénéficiaire concerné un numéro spécifique, unique, codé de façon à rendre impossible l’identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de période autorisée.

2. Communique au médecin demandeur susvisé le numéro unique attribué au bénéficaire, ainsi que les dates de début et de fin de la période autorisée.

3. Communique au pharmacien hospitalier visé au point h) 3 ci-dessus, un document sur lequel figure l’identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de la période autorisée.

j) Le remboursement ne peut être accordé que si le pharmacien dispensateur dispose, préalablement à la dispensation d’une copie du document visé au point i) 3.