Paragraphe 14100000

Principe actif : Deutivacaftor + tezacaftor + vanzacaftor

a) Indication : Mucoviscidose (CF)

1. Sous-indication : Traitement de la mucoviscidose chez les bénéficiaires avec une mutation F508del

2. Diagnostic : Test génétique

b) Non autorisé :

1. Combinaison simultanée avec principe actif :

I. Lumacaftor + ivacaftor

ii. OU Tezacaftor + ivacaftor

iii. OU Ivacaftor + tezacaftor + elexacaftor

iv. OU Ivacaftor

c) Mesure transitoire :

1. Switch de traitement :

i. Groupe cible : Déjà traité par une spécialité remboursée à base de

a) Lumacaftor + ivacaftor (§10560000)

b) OU Tezacaftor + ivacaftor (§11580000)

c) OU ivacaftor + tezacaftor + elexacaftor (§11630000)

d) OU Ivacaftor (§7930000 ou §11580000)

ii. ET Conditions :

a) Rapport justifiant le switch en invoquant un avantage spécifique potentiel pour le bénéficiaire, à conserver dans le dossier

b) ET Age : >= 6 ans

iii. ET Modalités de la demande : cf. les points d)2. et f)

iv. ET Durée de validité maximale de l’autorisation : 12 mois

2. OU Après MNP, valable jusqu’au 30.09.2027 :

i. Groupe cible : Déjà traité avec des conditionnements non-remboursés dans le cadre d’un programme clinique

ii. ET Conditions : Remplissait les conditions concernées avant le début du traitement

iii. ET Modalités de la demande : cf. les points d)2.et f)

iv. ET Durée de validité maximale de l’autorisation : 12 mois

d) Type de demande :

1. Première demande :

i. Age : >= 6 ans

ii. ET Contrôle des paramètres :

a) La valeur moyenne du volume expiratoire maximal par seconde (VEMS) :

1. Contrôle :

i. Moment de contrôle : Les 4 derniers tests trimestriels de la fonction pulmonaire

ii. ET Le résultat par rapport à la valeur de référence pour le bénéficiaire : < 90 %

2. OU Contre-indication médicale

b) OU Exacerbation documentée

1. Moment de contrôle : 12 derniers mois

2. ET Le nombre : >= 1

3. ET Nécessité d'antibiotiques supplémentaires : Oui

c) OU des anomalies pulmonaires liées à la CF documentées par le scanner thoracique le plus récent (Bronchectasies, épaississement diffus de la paroi bronchique, bronchiolite (« tree in bud » et « air trapping »), atélectasie, kystes/alvéoles pulmonaires, pneumothorax)

d) OU Des altérations gastro-intestinales :

1. Une insuffisance du pancréas

2. OU Une pancréatite récurrente

e) OU le score z de l'IMC : <= -1

iii. ET Contrôle des valeurs de laboratoires :

a) Test génétique :

1. Mutations CF associées :

i. Le nombre : = 2

ii. ET mutation F508del du gène CFTR : >= 1

iv. ET Traitement antérieur : PAS de transplantation pulmonaire

v. ET Demandeur :

a) Médecin-spécialiste en :

1. Pédiatrie

2. OU Pneumologie

b) ET Médecin attaché à un centre de référence reconnu par l’INAMI pour la mucoviscidose (code 7891) :

1. 7.89.105.87 Muco-Referentiecentrum Antwerpen

2. OU 7.89.101.91 Universitair Ziekenhuis Brussel Mucoviscidose referentiecentrum

3. OU 7.89.102.90 Cliniques Universitaires Saint-Luc Centre de référence de la mucoviscidose UCL Saint-Luc

4. OU 7.89.103.89 Hôpital Erasme- Hôpital des Enfants Reine Fabiola Institut de Mucoviscidose ULB

5. OU 7.89.107.85 Centre Liégeois de rééducation fonctionnelle pour la mucoviscidose CHR de la Citadelle

6. OU 7.89.104.88 U.Z. Gent Referentiecentrum voor Mucoviscidose

7. OU 7.89.106.86 Muco-Referentiecentrum Gasthuisberg Leuven UZ Gasthuisberg

vi. ET Durée de validité maximale de l’autorisation : 12 mois

vii. ET Quantité maximale remboursable autorisée : 135420 mg (Deutivacaftor: 91500 mg + Tezacaftor: 36600 mg + Vanzacaftor: 7320 mg)

viii. ET Dose maximale remboursable autorisée :

a) Bénéficiaire < 40 kg : 3 comprimés de 50 mg deutivacaftor + 20 mg tezacaftor + 4 mg vanzacaftor par jour

b) OU Bénéficiaire >= 40 kg : 2 comprimés de 125 mg deutivacaftor + 50 mg tezacaftor + 10 mg vanzacaftor par jour

2. OU Prolongation :

i. Contrôle des paramètres pour confirmation de l’efficacité :

a) Impact positif du traitement :

1. La valeur moyenne du volume expiratoire maximal par seconde (VEMS) :

i. Contrôle :

a) Moment de contrôle : les 4 derniers tests trimestriels de la fonction pulmonaire

b) ET Le résultat par rapport à la valeur de référence pour le bénéficiaire : > 90 %

ii. OU Contre-indication médicale

2. OU Etat nutritionel : aucune détérioration cfr. IMC

3. OU Qualité de vie selon le questionnaire CFQ-R : Aucune détérioration

b) OU Autre explication (occurrence de complications non liées au modulateur CFTR)

ii. ET Demandeur :

a) Médecin-spécialiste en :

1. Pédiatrie

2. OU Pneumologie

b) ET Médecin attaché à un centre de référence reconnu par l’INAMI pour la mucoviscidose (code 7891) :

1. 7.89.105.87 Muco-Referentiecentrum Antwerpen

2. OU 7.89.101.91 Universitair Ziekenhuis Brussel Mucoviscidose referentiecentrum

3. OU 7.89.102.90 Cliniques Universitaires Saint-Luc Centre de référence de la mucoviscidose UCL Saint-Luc

4. OU 7.89.103.89 Hôpital Erasme-Hôpital des Enfants Reine Fabiola Institut de Mucoviscidose ULB

5. OU 7.89.107.85 Centre Liégeois de rééducation fonctionnelle pour la mucoviscidose CHR de la Citadelle

6. OU 7.89.104.88 U.Z. Gent Referentiecentrum voor Mucoviscidose

7. OU 7.89.106.86 Muco- Referentiecentrum Gasthuisberg Leuven UZ Gasthuisberg

iii. ET Durée de validité maximale de l’autorisation : 12 mois

iv. ET Quantité maximale remboursable autorisée : 135420 mg (Deutivacaftor: 91500 mg + Tezacaftor: 36600 mg + Vanzacaftor: 7320 mg)

v. ET Dose maximale remboursable autorisée :

a) Bénéficiaire < 40 kg : 3 comprimés de 50+20+4 mg par jour

b) OU Bénéficiaire >= 40 kg : 2 comprimés de 125+50+10 mg par jour

e) Procédure de demande électronique obligatoire : eHealth

f) Enregistrement dans registre : Registre Belge de la Mucoviscidose

Paragraphe 14110100

Principe actif : Deutivacaftor + tezacaftor + vanzacaftor

a) Indication : Mucoviscidose (CF)

1. Sous-indication : Traitement d’essai de la mucoviscidose chez les bénéficiaires avec absence de mutation F508del mais présentant au moins une mutation non classe 1

2. ET Test diagnostic : Test génétique

b) Non autorisé :

1. Combinaison simultanée avec principe actif :

i. Lumacaftor + ivacaftor

ii. OU Tezacaftor + ivacaftor

iii. OU Ivacaftor + tezacaftor + elexacaftor

iv. OU Ivacaftor

c) Mesure transitoire après études cliniques ou MNP, valable jusqu’au 30.09.2027 :

1. Groupe cible : Déjà traité par des spécialités non-remboursées à base de ivacaftor + tezacaftor + elexacaftor et ivacaftor

2. ET Conditions :

i. Rapport justifiant la transition, en invoquant une réponse démontrée dans le cadre d’une étude clinique ou d’un MNP, pour le bénéficiaire, à conserver dans le dossier

ii. ET Age : >= 6 ans

3. ET Modalités de la demande : cf. les points d)1. v. et f)

4. ET Durée de validité maximale de l’autorisation : 12 semaines

d) Type de demande :

1. Demande unique :

I. Age : >= 6 ans

ii. ET Contrôle des paramètres :

a) La valeur moyenne du volume expiratoire maximal par seconde (VEMS) :

1. Contrôle :

i. Moment de contrôle : les 4 derniers tests trimestriels de la fonction pulmonaire

ii. ET Le résultat par rapport à la valeur de référence pour le bénéficiaire : < 90 %

2. OU Contre-indication médicale

b) OU Exacerbation documentée

1. Moment de contrôle : 12 derniers mois

2. ET Le nombre : >= 1

3. ET Nécessité d'antibiotiques supplémentaires : oui

c) OU des anomalies pulmonaires liées à la CF documentées par le scanner thoracique le plus récent :

1. Bronchectasies

OU Un épaississement diffus de la paroi bronchique

2. OU Une bronchiolite (« tree in bud » et « air trapping »)

3. OU Une atélectasie

4. OU Des kystes/ alvéoles pulmonaires

5. OU Un pneumothorax

d) OU Des altérations gastro-intestinales :

1. Une insuffisance du pancréas

2. OU Une pancréatite récurrente

e) OU Le score z de l'IMC : <= -1

iii. ET Contrôle des valeurs de laboratoires :

a) Test génétique :

1. Mutation NON F508del

2. ET Mutation du gène CFTR

i. Type : Non-classe 1

ii. ET Le nombre : >= 1

iv. ET Traitement antérieur :

a) PAS de transplantation pulmonaire

v. ET Demandeur :

a) Médecin-spécialiste en :

1. Pédiatrie

2. OU Pneumologie

b) ET Médecin attaché à un centre de référence reconnu par l’INAMI pour la mucoviscidose (code 7891) :

1. 7.89.105.87 Muco-Referentiecentrum Antwerpen

2. OU 7.89.101.91 Universitair Ziekenhuis Brussel Mucoviscidose referentiecentrum

3. OU 7.89.102.90 Cliniques Universitaires Saint-Luc Centre de référence de la mucoviscidose UCL Saint-Luc

4. OU 7.89.103.89 Hôpital Erasme- Hôpital des Enfants Reine Fabiola Institut de Mucoviscidose ULB

5. OU 7.89.107.85 Centre Liégeois de rééducation fonctionnelle pour la mucoviscidose CHR de la Citadelle

6. OU 7.89.104.88 U.Z. Gent Referentiecentrum voor Mucoviscidose

7. OU 7.89.106.86 Muco-Referentiecentrum Gasthuisberg Leuven UZ Gasthuisberg

vi. ET Durée de validité maximale de l’autorisation : 12 semaines

vii. ET Quantité maximale autorisée : 31080 mg :

a) Deutivacaftor : 21000 mg

b) ET Tezacaftor : 8400 mg

c) ET Vanzacaftor : 1680 mg

viii. ET Dose maximale autorisée :

a) Bénéficiaire < 40 kg : 3 comprimés de 50 mg deutivacaftor + 20 mg tezacaftor + 4 mg vanzacaftor par jour

b) OU Bénéficiaire >= 40 kg : 2 comprimés de 125 mg deutivacaftor + 50 mg tezacaftor + 10 mg vanzacaftor par jour

ix. ET Disposition particulière : enregistrement obligatoire des données :

a) Moment de l’évaluation :

1. Début du traitement

2. ET Après 4 - 8 semaines de traitement

b) ET Données cliniques à recueillir :

1. ppFEV1 (sauf contre-indication médicale)

2. ET Valeur de chlorure de la sueur

3. ET IMC et/ou z-scores

4. ET Taille et/ou z-scores

5. ET Poids et/ou z-scores

6. ET Traitements concomitants

7. ET Symptômes cliniques

c) ET Evaluation par un panel :

1. Médecins spécialistes :

i. Nombre : >= 3

ii. ET Avec une compétence spécifique dans le traitement des patients CF

iii. ET Rattachés ou non au même centre de référence pour la mucoviscidose

iv. ET Pas le médecin traitant

e) Procédure de demande électronique obligatoire : eHealth

f) Enregistrement dans registre : Registre Belge de la Mucoviscidose

Paragraphe 14110200

Principe actif : Deutivacaftor + tezacaftor + vanzacaftor

a) Indication : Mucoviscidose (CF)

1. Sous-indication : Traitement de la mucoviscidose chez les bénéficiaires avec absence de mutation F508del mais présentant au moins une mutation non classe 1

b) Non autorisé :

1. Combinaison simultanée avec principe actif :

i. Lumacaftor + ivacaftor

ii. OU Tezacaftor + ivacaftor

iii. OU Ivacaftor + tezacaftor + elexacaftor

iv. OU Ivacaftor

c) Mesure transitoire après études cliniques ou MNP, valable jusqu’au 30.09.2027 :

1. Groupe cible : Déjà traité par une spécialité non-remboursée à base de deutivacaftor + tezacaftor + vanzacaftor

2. ET Conditions :

i. Rapport justifiant la transition, en invoquant une réponse démontrée dans le cadre d’une étude clinique ou d’un MNP, pour le bénéficiaire, à conserver dans le dossier

ii. ET Age : >= 6 ans

3. ET Modalités de la demande : cf. les points d)1.iv. et f)

4. ET Durée de validité maximale de l’autorisation : 12 mois

d) Type de demande :

1. Première demande :

i. Age : >= 6 ans

ii. ET Contrôle des paramètres :

a) Avis positif d’au moins 3 spécialistes CF indépendants, sur base d'un rapport détaillé : bénéficiaire = répondeur :

1. Impact clinique positif :

i. Amélioration du taux de chlorure de la sueur par rapport à la valeur d’avant le début du traitement : >= 20 mmol/L

ii. OU Valeur moyenne du volume expiratoire maximal par seconde (VEMS) : Amélioration du ppFEV1 par rapport à la meilleure valeur des 4 derniers tests trimestriels de la fonction pulmonaire avant le début du traitement : >= 5%

iii. OU Symptômes cliniques : Amélioration, clairement motivée et décrite

iv. OU Besoin d'une ventilation (non) invasive ou d'une oxygénothérapie : diminution

v. OU Amélioration de l’1 des aspects ci-dessus par rapport aux valeurs de référence (baseline) rapportées dans l’étude clinique ou MNP avec ivacaftor + tezacaftor + elexacaftor et ivacaftor (d’application pour les bénéficiaires ayant reçu un remboursement pour §14110100 via la mesure transitoire)

iii. ET Traitement antérieur :

a) Traitement remboursé selon §14110100

iv. ET Demandeur :

a) Médecin-spécialiste en :

1. Pédiatrie

2. OU Pneumologie

b) ET Médecin attaché à un centre de référence reconnu par l’INAMI pour la mucoviscidose (code 7891) :

1. 7.89.105.87 Muco-Referentiecentrum Antwerpen

2. OU 7.89.101.91 Universitair Ziekenhuis Brussel Mucoviscidose referentiecentrum

3. OU 7.89.102.90 Cliniques Universitaires Saint-Luc Centre de référence de la mucoviscidose UCL Saint-Luc

4. OU 7.89.103.89 Hôpital Erasme- Hôpital des Enfants Reine Fabiola Institut de Mucoviscidose ULB

5. OU 7.89.107.85 Centre Liégeois de rééducation fonctionnelle pour la mucoviscidose CHR de la Citadelle

6. OU 7.89.104.88 U.Z. Gent Referentiecentrum voor Mucoviscidose

7. OU 7.89.106.86 Muco-Referentiecentrum Gasthuisberg Leuven UZ Gasthuisberg

v. ET Durée de validité maximale de l’autorisation : 12 mois

vi. ET Quantité maximale remboursable autorisée : 135420 mg :

a) Deutivacaftor : 91500 mg

b) Tezacaftor : 36600 mg

c) Vanzacaftor : 7320 mg

vii. ET Dose maximale remboursable autorisée :

a) Bénéficiaire < 40 kg : 3 comprimés de 50 mg deutivacaftor + 20 mg tezacaftor + 4 mg vanzacaftor par jour

b) OU Bénéficiaire >= 40 kg : 2 comprimés de 125 mg deutivacaftor + 50 mg tezacaftor + 10 mg vanzacaftor par jour

2. OU Prolongation :

i. Contrôle des paramètres pour confirmation de l’efficacité :

a) Impact positif du traitement :

1. La valeur moyenne du volume expiratoire maximal par seconde (VEMS) :

i. Contrôle :

a) Moment de contrôle : les 4 derniers tests trimestriels de la fonction pulmonaire

b) ET Le résultat par rapport à la valeur de référence pour le bénéficiaire : > 90 %

ii. OU Contre-indication médicale

2. OU Etat nutritionnel : aucune détérioration cfr. IMC

3. OU Qualité de vie selon le questionnaire CFQ-R : Aucune détérioration

b) OU Autre explication (occurrence de complications non liées au modulateur CFTR)

ii. ET Demandeur :

a) Médecin-spécialiste en :

1. Pédiatrie

2. OU Pneumologie

b) ET Médecin attaché à un centre de référence reconnu par l’INAMI pour la mucoviscidose (code 7891) :

1. 7.89.105.87 Muco-Referentiecentrum Antwerpen

2. OU 7.89.101.91 Universitair Ziekenhuis Brussel Mucoviscidose referentiecentrum

3. OU 7.89.102.90 Cliniques Universitaires Saint-Luc Centre de référence de la mucoviscidose UCL Saint-Luc

4. OU 7.89.103.89 Hôpital Erasme- Hôpital des Enfants Reine Fabiola Institut de Mucoviscidose ULB

5. OU 7.89.107.85 Centre Liégeois de rééducation fonctionnelle pour la mucoviscidose CHR de la Citadelle

6. OU 7.89.104.88 U.Z. Gent Referentiecentrum voor Mucoviscidose

7. OU 7.89.106.86 Muco-Referentiecentrum Gasthuisberg Leuven UZ Gasthuisberg

iii. ET Durée de validité maximale de l’autorisation : 12 mois

iv. ET Quantité maximale remboursable autorisée : 135420 mg :

a) Deutivacaftor : 91500 mg

b) Tezacaftor : 36600 mg

c) Vanzacaftor : 7320 mg

v. ET Dose maximale remboursable autorisée :

a) Bénéficiaire < 40 kg : 3 comprimés de 50 mg deutivacaftor + 20 mg tezacaftor + 4 mg vanzacaftor par jour

b) OU Bénéficiaire >= 40 kg : 2 comprimés de 125 mg deutivacaftor + 50 mg tezacaftor + 10 mg vanzacaftor par jour

e) Procédure de demande électronique obligatoire : eHealth

f) Enregistrement dans registre : Registre Belge de la Mucoviscidose