Paragraphe 11960000

a) La spécialité à base de pegcétacoplan fait l’objet d’un remboursement si elle est administrée chez des bénéficiaires adultes atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne, diagnostiquée par cytométrie de flux, présentant un clone de cellules souches hématopoïétiques (granulocytes, monocytes, érythrocytes) de type III > ou = 10 %, et qui restent anémiques (Hb<10,5g/dL) malgré un traitement par un inhibiteur de C5 pendant au moins 3 mois.

a’) Mesure transitoire: Pour les bénéficiaires qui ont déjà été traités avec des conditionnements non-remboursables de cette spécialité pharmaceutique dans le cadre d’une étude clinique/Medical Need Program avant le 01.04.2023 et qui répondaient aux conditions figurant au point a) avant le début du traitement, le remboursement de ce traitement peut être poursuivi/accordé selon les modalités figurant au point d/e/f).

b) La spécialité est prescrite par un médecin reconnu pour une compétence professionnelle particulière en hématologie clinique sur base de l’arrêté ministériel du 18.10.2002 fixant les critères spéciaux d’agrément des médecins spécialistes porteurs du titre professionnel particulier en hématologie clinique, ainsi que les maîtres de stage et les services de stage en hématologie clinique, et attaché à un hôpital.

c) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d'une posologie maximale de 1080 mg par administration, avec un maximum de 2 administrations par semaine. Cette posologie peut être augmentée à 1080mg tous les 3 jours chez les bénéficiaires présentant un taux de LDH supérieur à 2 fois la limite supérieure de la valeur normale du laboratoire. Chez les bénéficiaires traités à une posologie augmentée, le taux de LDH doit être surveillé sur une base régulière (conformément au RCP).

- Si le taux de LDH après 3 mois est inférieur à 2 fois la limite supérieure de la valeur normale du laboratoire, le traitement peut être poursuivi à une posologie augmentée.

- Si après 3 mois ce taux est encore supérieure à 2 fois la limite supérieure de la valeur normale du laboratoire, le traitement par la spécialité à base de pegcetacoplan doit être arrêté, sauf s’il existe une autre cause à l’élévation de la valeur du LDH, motivée par le médecin traitant.

d) Le remboursement est conditionné par la fourniture préalable au médecin-conseil du protocole des résultats des analyses exigées ci-dessus, ainsi qu’un rapport médical détaillé décrivant chronologiquement l’évolution ancienne et récente de l’affection, accompagné dans tous les cas, d’un formulaire de demande, dont le modèle est repris à l’annexe A du présent paragraphe, dûment complété et signé par le médecin-spécialiste visé ci-dessus.

En complétant ainsi ce formulaire aux rubriques ad hoc, le médecin spécialiste susvisé, atteste simultanément :

1. Les éléments relatifs au diagnostic précis et les antécédents documentés de transfusion. Lorsqu’il s’agit d’une demande de prolongation de remboursement, les éléments relatifs à l’évolution clinique du bénéficiaire (y compris l’évolution des transfusions) et en cas de traitement selon une posologie augmentée, la motivation de cette dernière.

2. Les éléments permettant :

2.1 D’identifier l’hôpital auquel il est attaché.

2.2 D’identifier le pharmacien hospitalier, qui collabore avec l’hôpital identifié.

3. De s’engager à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve confirmant les éléments attestés.

4. De s’engager à collaborer, en application du point g) ci-dessous, à l’enregistrement et la collecte des données codées relatives à l’évolution et au devenir du bénéficiaire concerné.

e) Le remboursement du traitement est autorisé pour une période maximale et renouvelable de 12 mois, en application de la procédure visée aux articles 7, 8 et 9 de l’arrêté royal du 6 décembre 2018 relatif aux règles subordonnant le remboursement des médicaments orphelins et des spécialités pharmaceutiques remboursables dans le cadre d’une maladie rare à une appréciation du Collège de médecins concerné, établi par le Roi en application de l’article 35bis, § 10 de la Loi relative à l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités coordonnée le 14 juillet 1994.

Sans préjudice des dispositions prévues par la procédure susvisée, le médecin-conseil, en cas de décision positive :

1. Attribue au bénéficiaire concerné un numéro spécifique, unique, codé de façon à rendre impossible l’identification du bénéficiaire par des tiers. Dans ce numéro doit figurer l’identification de l’organisme assureur ainsi que les dates de début et de fin de période autorisée.

2. Communique au médecin demandeur susvisé le numéro unique attribué au bénéficiaire, ainsi que les dates de début et de fin de la période autorisée.

3. Communique au pharmacien hospitalier un document sur lequel figure l’identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de la période autorisée.

f) Le remboursement peut être accordé si le pharmacien dispensateur dispose, préalablement à la dispensation, d’une copie du document visé au point e) 3 ci-dessus. A cet effet, le pharmacien dispensateur doit joindre ce document ou une copie du document à la facture intégrée individuelle du bénéficiaire concerné.

g) Afin de permettre à la Commission de Remboursement des Médicaments d’exécuter les missions définies à l’article 29bis et 35bis de la Loi, notamment en ce qui concerne une modification ultérieure de l’inscription de la spécialité pharmaceutique, le remboursement de la spécialité est accordé pour autant que des données codées, relatives à l’évolution et au devenir des bénéficiaires recevant ce remboursement, puissent être enregistrées et puissent faire l’objet d’une évaluation. Les modalités relatives à la nature des données, à l’enregistrement, à la collecte et à l’évaluation sont fixées par le Ministre sur proposition de la Commission de Remboursement des Médicaments après avis de la Commission de l’ Autorité de protection des données.

Paragraphe 14130000

a) La spécialité pharmaceutique à base de pegcetacoplan, inscrite dans le présent paragraphe, fait l’objet d’un remboursement si elle est administrée pour le traitement de bénéficiaires adultes ou adolescents de 12 ans ou plus, atteints d’une glomérulopathie à dépôts de C3 (C3G) ou d’une glomérulonéphrite membranoproliférative à complexes immuns (GNMP CI) primitive, répondant à tous les critères suivants :

- Diagnostic confirmé de :

• C3G

• OU GNMP-CI primitive

par biopsie rénale du rein natif et/ou du rein transplanté en cas de récidive, réalisée pour les reins natifs dans les 3 ans précédant la décision de commencer le traitement avec la spécialité à base de pegcetacoplan ou dans les 12 mois précédant la décision de commencer le traitement avec la spécialité à base de pegcetacoplan en cas de récidive sur rein transplanté.

- ET le bénéficiaire est traité avec une dose maximale tolérée d'un inhibiteur de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (IEC) ou d'un antagoniste des récepteurs de l'angiotensine II (ARA) depuis une période minimale de 3 mois.

- ET Rapport Protéine Créatinine Urinaire (UPCR) > ou = 1.0 gr/gr pour les bénéficiaires avec reins natifs ou Rapport Protéine Créatinine Urinaire (UPCR) > ou = 0.5 gr/gr pour les bénéficiaires avec récidive dans le rein transplanté.

- ET:

• Un débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) > ou = 30 mL/min/1.73m².

• Ou une réponse clinique insuffisante après un traitement stable par un autre inhibiteur du complément.

a') Pour les bénéficiaires ayant déjà été traités avec une spécialité non-remboursable à base de pegcetacoplan avant le 01.10.2026 dans le cadre d'études cliniques/ d'un programme médical d'urgence/ d’une demande individuelle pour urgence médicale, qui répondaient à toutes les conditions figurant au point a) du présent paragraphe avant le début du traitement et qui répondent, sous traitement avec une spécialité à base de pegcetacoplan, à toutes les conditions du point b) de ce paragraphe, le remboursement de ce traitement peut être accordé selon les modalités figurant au point e) chez des bénéficiaires atteints de C3G ou de GNMP-CI primitive. Cette mesure transitoire est applicable pendant les 12 premiers mois suivant l’entrée en vigueur de ce paragraphe, c’est-à-dire jusqu’au maximum 30.09.2027.

b) Pour toute prolongation du traitement et de son remboursement, le bénéficiaire répond simultanément à tous les critères suivants :

• Rapport Protéine Créatinine Urinaire (UPCR) < 1.0 gr/gr et/ou une diminution > ou = 30% en comparaison de la valeur au moment du début de traitement par la spécialité à base de pegcetacoplan.

• Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) > ou = 30 mL/min/1.73m2.

c) Le nombre de conditionnements remboursables tiendra compte d’une posologie maximale de 1080 mg, deux fois par semaine, selon la posologie recommandée telle que reprise dans le RCP.

d) Le remboursement est conditionné par la mise à disposition préalable au médecin-conseil du protocole des résultats des analyses exigées ci-dessus, ainsi que d’un rapport médical détaillé décrivant chronologiquement l’évolution ancienne et récente de l’affection et de sa prise en charge, motivant l’instauration ou la poursuite du traitement visé, et accompagné dans tous les cas, d’un formulaire de demande, dont le modèle est repris à l’annexe A du présent paragraphe, dûment complété et signé par un médecin spécialiste en médecine interne, porteur du titre professionnel particulier en néphrologie et attaché à un hôpital ou par un médecin spécialiste en pédiatrie ayant une expertise en néphrologie, et attaché à un hôpital.

En complétant ainsi ce formulaire aux rubriques ad hoc, le médecin spécialiste susvisé, simultanément :

1. Atteste les éléments relatifs au diagnostic précis, les résultats de laboratoire, les tests rénaux effectués et les traitements en cours. Lorsqu’il s’agit d’une demande de prolongation de remboursement, mentionne les éléments relatifs à l’évolution clinique du bénéficiaire, et les résultats des examens de suivi sous traitement.

2. Mentionne les éléments permettant :

2.1 D’identifier l’hôpital auquel il/elle est attaché(e).

2.2 D’identifier le pharmacien hospitalier, qui collabore avec l’hôpital identifié.

3. S’engage à tenir à la disposition du médecin-conseil les éléments de preuve confirmant les éléments attestés.

4. S’engage à collaborer, en application du point g) ci-dessous, à l’enregistrement et la collecte des données codées relatives à l’évolution et au devenir du bénéficiaire concerné.

e) Le remboursement est accordé pour des périodes renouvelables de maximum 12 mois, en application de la procédure visée aux articles 7, 8 et 9 de l’arrêté royal du 6 décembre 2018 relatif aux règles subordonnant le remboursement des médicaments orphelins et des spécialités pharmaceutiques remboursables dans le cadre d’une maladie rare à une appréciation du Collège de médecins concerné, établi par le Roi en application de l’article 35bis, § 10 de la Loi relative à l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités coordonnée le 14 juillet 1994.

Sans préjudice des dispositions prévues par la procédure susvisée, le médecin-conseil, en cas de décision positive :

1. Attribue au bénéficiaire concerné un numéro spécifique, unique, codé de façon à rendre impossible l’identification du bénéficiaire par des tiers. Dans ce numéro doit figurer l’identification de l’organisme assureur ainsi que les dates de début et de fin de période autorisée.

2. Communique au médecin demandeur susvisé le numéro unique attribué au bénéficiaire, ainsi que les dates de début et de fin de la période autorisée.

3. Communique au pharmacien hospitalier, mentionné ci-dessus au point d) 2.2. un document sur lequel figure l’identification du bénéficiaire et du médecin demandeur, avec les dates de début et de fin de la période autorisée.

f) Le remboursement est accordé si le pharmacien hospitalier dispensateur dispose, préalablement à la dispensation, d’une copie du document visé au point e) 3 ci-dessus. A cet effet, le pharmacien hospitalier dispensateur doit joindre ce document ou une copie du document à la facture intégrée individuelle du bénéficiaire concerné.

g) Afin de permettre à la Commission de Remboursement des Médicaments d’exécuter les missions définies à l’article 29bis et 35bis de la Loi, notamment en ce qui concerne une modification ultérieure de l’inscription de la spécialité pharmaceutique, le remboursement de la spécialité est accordé pour autant que des données codées, relatives à l’évolution et au devenir des bénéficiaires recevant ce remboursement, puissent être enregistrées et puissent faire l’objet d’une évaluation. Les modalités relatives à la nature des données, à l’enregistrement, à la collecte et à l’évaluation sont fixées par le Ministre sur proposition de la Commission de Remboursement des Médicaments après avis de l’Autorité de protection des données.